Cablivi(MD) (caplacizumab) a été approuvé par Santé Canada pour le traitement des adultes atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis

2 mars 2020
  • CabliviMD est le premier agent thérapeutique approuvé au Canada pour le traitement du purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis, un trouble de coagulation du sang menaçant le pronostic vital
  • On estime que 20 % des patients qui en sont atteints décèdent des suites d’un épisode de PTT, malgré les traitements actuellement offerts sur le marché1,2

TORONTO, le 2 mars 2020 /CNW/ – À la suite d’une évaluation prioritaire, Santé Canada a approuvé CabliviMD (caplacizumab) pour le traitement des adultes atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis en association avec des échanges plasmatiques et un traitement immunosuppresseur. Le PTT acquis est un rare trouble sanguin qui entraîne la formation de caillots dans tous les vaisseaux sanguins du corps, ce qui risque de causer des dommages à certains organes critiques ainsi que des complications mortelles3. CabliviMD est le premier agent thérapeutique précisément indiqué pour le traitement du PTT acquis au Canada.

« Le PTT acquis est une maladie dévastatrice qui peut entraîner la mort si elle n’est pas traitée de manière efficace. Bien que les options thérapeutiques actuelles aient amélioré les résultats des patients, certaines complications sont encore à l’origine de décès », a expliqué la Dre Katerina Pavenski, hématologue et médecin pratiquant des aphérèses au St. Michael’s Hospital, à Toronto. « Dans le cadre des études cliniques, le caplacizumab a permis un rétablissement du nombre de plaquettes et une rémission de la maladie plus rapide que les autres agents à l’étude, en plus d’avoir eu une incidence significative sur les complications de la maladie. Grâce à l’approbation du caplacizumab, nous disposons maintenant d’une option thérapeutique supplémentaire pour améliorer les résultats des patients atteints de PTT acquis. »

CabliviMD empêche la formation de microthrombi (caillots sanguins) dans le corps, ce qui permet au patient de se rétablir plus rapidement, en plus d’atténuer certaines complications associées au PTT acquis et de réduire les risques de récidive de la maladie4.

« Sanofi Genzyme s’est engagé à développer des produits novateurs dans des secteurs de la santé pour lesquels nous pouvons avoir un impact considérable sur la vie des patients », a déclaré Marissa Poole, directrice générale, Sanofi Genzyme Canada. « L’approbation de CabliviMD offre une nouvelle approche thérapeutique indispensable pour traiter ce trouble grave et potentiellement mortel. »

Une lacune importante dans le traitement de ce trouble sanguin rare

Le PTT acquis est un rare trouble de coagulation du sang qui cause la formation de caillots dans les petits vaisseaux sanguins5. Ces caillots peuvent bloquer les vaisseaux sanguins, ce qui risque de causer des dommages au cerveau, au cœur, aux reins et à d’autres organes6. Les patients atteints de PTT acquis peuvent manifester un éventail de symptômes, tels que de la fatigue, de la fièvre, des saignements (p. ex., du nez ou des gencives), de la diarrhée, de la douleur thoracique, de la douleur abdominale, des symptômes neurologiques (c.-à-d. de la confusion, des maux de tête, des changements sur le plan de la vision) ou une thrombocytopénie (ecchymoses, purpura, pétéchies)7.

« Les personnes atteintes de PTT acquis sont confrontées à d’importantes difficultés qui peuvent se révéler mortelles, dont les défis que présente le traitement de leur maladie », a mentionné Sydney Kodatsky, présidente, Answering TTP Foundation. « Le dépistage précoce est essentiel pour éviter des dommages irréversibles aux organes et minimiser le risque de décès. Les patients canadiens atteints de PTT acquis ont désormais accès à ce médicament ciblé, porteur d’espoir pour un rétablissement plus rapide après un épisode de PTT acquis. À la Answering TTP Foundation, nous sommes impatients de collaborer avec nos partenaires provinciaux et territoriaux pour nous assurer que ce traitement sera rapidement mis à la disposition des centres de traitement du PTT des quatre coins du pays et qu’il sera remboursé dans les plus brefs délais par les régimes publics et privés. »

À propos de CabliviMD

L’approbation de CabliviMD par Santé Canada repose sur les résultats de l’étude clinique HERCULES, une étude multicentrique de phase III, à double insu, avec répartition aléatoire et contrôlée par placebo.

Dans le cadre de l’étude HERCULES, le traitement par caplacizumab en association avec des échanges plasmatiques et un traitement immunosuppresseur a entraîné une réduction statistiquement significative du délai écoulé avant l’obtention d’une réponse plaquettaire comparativement à l’association composée uniquement des échanges plasmatiques et du traitement immunosuppresseur (p = 0,01)8. Les patients traités par CabliviMD étaient 1,55 fois plus susceptibles d’obtenir une réponse plaquettaire comparativement à ceux qui recevaient le placebo9.

Les réactions indésirables les plus fréquemment signalées (> 15 %) étaient l’épistaxis, les maux de tête et les saignements gingivaux. Sept patients (7 %) du groupe CABLIVI ont présenté une réaction indésirable ayant entraîné l’arrêt du traitement à l’étude. Aucune des réactions indésirables ayant entraîné l’arrêt du traitement n’a été observée chez plus de 1 % des patients10.

CabliviMD a été développé par Ablynx, une société acquise par Sanofi en 2018. CabliviMD a été approuvé dans l’Union européenne au mois d’août 2018 et aux États-Unis au mois de février 201911. CabliviMD est le nouveau produit de la franchise Maladies rares du sang de Sanofi Genzyme, l’unité commerciale mondiale en soins spécialisés de Sanofi12.

À propos de Sanofi

La vocation de Sanofi consiste à accompagner les personnes qui doivent composer avec des problèmes de santé. En tant que société biopharmaceutique multinationale spécialisée dans la santé humaine, nous prévenons les maladies grâce à nos vaccins et proposons des traitements novateurs en vue de combattre la douleur et d’apaiser les souffrances. Nous accompagnons tant les personnes atteintes de maladies rares que les millions de patients qui doivent composer avec des affections chroniques à long terme.

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Au Canada, Sanofi emploie environ 2 000 personnes. En 2018, nous avons investi plus de 127 millions de dollars dans des projets de recherche et développement au Canada, créant ainsi des emplois, des occasions d’affaires et des possibilités d’un océan à l’autre.

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Références

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1 Scully, M et coll. Guidelines on the diagnosis and management of thrombotic thrombocytopenic purpura and other thrombotic microangiopathiesBr J Haematol. 2012; 158(3): 323-35

2 Joly B, et coll. Thrombotic thrombocytopenic purpuraBlood. 2017; 129(21):2836-46

3 Answering T.T.P. Thrombotic Thrombocytopenic Purpura Foundation. TTP Overview. En ligne : https://www.answeringttp.org/ttp-overview (en anglais seulement). Consulté le 20 janvier 2020

Monographie de CabliviMD (caplacizumab). Février 2020

5 Monographie de CabliviMD (caplacizumab). Février 2020

Monographie de CabliviMD (caplacizumab). Février 2020

7 Answering T.T.P. Thrombotic Thrombocytopenic Purpura Foundation. TTP Overview. En ligne : https://www.answeringttp.org/ttp-overview (en anglais seulement). Consulté le 13 janvier 2020

8  Monographie de CabliviMD (caplacizumab). Février 2020

9 Monographie de CabliviMD (caplacizumab). Février 2020

10 Monographie de CabliviMD (caplacizumab). Février 2020

11 Monographie de CabliviMD (caplacizumab). Février 2020

12 Monographie de CabliviMD (caplacizumab). Février 2020

SOURCE Sanofi Canada

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