Vifor Pharma obtient des résultats d’essai de phase I positifs pour l’inhibiteur de la ferroportine administré par voie orale

7 janvier 2019

Vifor Pharma a le plaisir d’annoncer des résultats d’essai de phase I positifs pour son inhibiteur de la ferroportine administré par voie orale. L’essai a été mené sur des volontaires sains sur une période de neuf mois et s’est terminé en octobre 2018. Les sujets de l’essai ont reçu des doses uniques administrées par voie orale de VIT-2763 (inhibiteur de la ferroportine) de 5 mg à 240 mg, ou des doses multiples de 60 mg à 120 mg une ou deux fois par jour sur une durée de 7 jours.

L’inhibiteur de la ferroportine a été bien toléré chez tous les participants à l’essai traités, avec des effets secondaires légers à modérés qui étaient passagers et ont disparu spontanément. Le profil pharmacocinétique humain présentait une exposition proportionnelle à la dose, à la suite de laquelle le niveau de fer sérique a diminué et s’est maintenu en dessous des valeurs de référence jusqu’à 24 heures après administration. Cet effet pharmacodynamique d’abaissement du niveau de fer concorde avec les observations des modèles précliniques.

Suite aux résultats positifs de la phase I, Vifor Pharma débutera un essai de preuve de concept de phase II au deuxième semestre 2019. Il s’agira d’un essai de phase II randomisé, contrôlé et multinational mené sur des patients atteints de bêta-thalassémie avec surcharge en fer avérée.

VIT-2763 est un inhibiteur de la ferroportine administré par voie orale, le seul exportateur de fer connu chez les mammifères qui est essentiel au transport du fer d’un type de cellule à l’autre. Les modèles précliniques ont montré que VIT-2763 réduit les niveaux de fer sérique selon la dose administrée1.

La bêta-thalassémie est une maladie du sang héréditaire rare qui réduit la production d’hémoglobine fonctionnelle dans les globules rouges, ce qui peut entraîner un apport insuffisant en oxygène dans de nombreuses parties du corps et provoquer une anémie. Les individus atteints peuvent ressentir les signes classiques de l’anémie, notamment fatigue, faiblesse et essoufflement. Les formes sévères peuvent entraîner des complications graves, voire potentiellement mortelles si elles ne sont pas traitées. La bêta-thalassémie est souvent traitée à l’aide de transfusions qui peuvent occasionner des niveaux de fer trop élevés dans le corps (surcharge de fer). Un traitement par VIT-2763 peut améliorer le métabolisme du fer et la production de globules rouges ou érythropoïèse.

Stefan Schulze, President of the Executive Committee et Chief Operating Officer du Groupe Vifor Pharma a commenté: « VIT-2763 a fait une solide transition du stade préclinique aux essais sur l’homme. Ces résultats sont encourageants et offrent une solide base pour développer le programme d’inhibiteur de la ferroportine. Il s’agit d’une nouvelle thérapie administrée par voie orale pour soigner les maladies liées à la surcharge de fer qui pourrait transformer le traitement des maladies liées au fer. »

Le Groupe Vifor Pharmaest une entreprise pharmaceutique internationale. Son objectif est de devenir le leader mondial des traitements de la carence en fer, néphrologiques et cardio-rénaux. Il est le partenaire de choix pour les médicaments et les solutions innovantes axées sur le patient. Le Groupe Vifor Pharma aspire à aider les patients du monde entier atteints de maladies graves et chroniques à mener une vie meilleure et plus saine. La société développe, fabrique et commercialise des produits pharmaceutiques pour des soins de précision destinés aux patients. Le Groupe Vifor Pharma occupe une position de premier plan dans toutes ses activités clés et se compose des entreprises suivantes: Vifor Pharma, Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma – sa société commune avec Fresenius Medical Care -, Relypsa et OM Pharma. Le Groupe Vifor Pharma a son siège en Suisse et est coté à la Bourse suisse (SIX Swiss Exchange, VIFN, ISIN: CH0364749348). Pour plus d’informations, veuillez consulter notre site Internet www.viforpharma.com.

Vifor Pharma, une entreprise du Groupe Vifor Pharma, est l’un des leaders mondiaux de la découverte, du développement, de la fabrication et de la commercialisation de produits pharmaceutiques pour le traitement de la carence en fer. Elle propose également un portefeuille diversifié de médicaments sur ordonnance et en vente libre. Vifor Pharma, dont le site opérationnel principal est à Zurich (Suisse), affiche une présence mondiale de plus en plus étendue et dispose d’un vaste réseau de filiales et de partenaires dans le monde. Pour de plus amples informations sur Vifor Pharma, veuillez consulter www.viforpharma.com

A propos de VIT-2763 VIT-2763 est un inhibiteur de la ferroportine de premier plan administré par voie orale, le seul transporteur de fer connu chez les mammifères qui joue un rôle clé dans la régulation de l’absorption et de la distribution du fer dans l’organisme et qui stabilise ainsi les taux de fer dans le sang. Développé par Vifor Pharma, VIT-2763 se lie à la ferroportine au niveau moléculaire et la bloque pour éviter une libération de fer dans le sang. Dans les études pré-cliniques, VIT-2763 a évité la charge en fer, amélioré l’anémie et le défaut d’érythropoïèse et la splénomégalie dans un modèle murin de thalassémie. Par conséquent, VIT-2763 présente un potentiel pour les mêmes effets positifs chez des patients souffrant d’un défaut d’érythropoïèse et d’une surcharge de fer.1

Bêta-thalassémie La bêta-thalassémie est une anémie héréditaire hétérogène autosomique récessive caractérisée par une synthèse limitée ou inexistante des chaînes de ß-globine. L’excès relatif consécutif de chaînes de a-globine non consolidées précipitent en précurseurs érythrocytaires dans la moelle osseuse, entraînant leur disparition prématurée et, par voie de conséquence, une érythropoïèse inefficace. Les phénotypes de la bêta-thalassémie sont variables, allant de la thalassémie majeure avec dépendance transfusionnelle à la forme légère de thalassémie intermédiaire.2Lorsque l’on considère la thérapie transfusionnelle, il convient de porter une attention particulière aux risques potentiels de surcharge de fer.3

Références 1 Manolova V, Flace A, Altermatt P et al. Ferroportin Inhibitors Improve Ineffective Erythropoeisis and Prevent Iron Loading in a Beta-Thalassemia Disease Model. BioIron Congress 2017; Abstract 2 Danjou F, Anni F, Galanello R. Beta-thalassemia: from genotype to phenotype. Haematologica 2011;96:1573-753 3 Taher A, Vichinsky E, Musallam K et al. Guidelines for the Management of Non Transfusion Dependent Thalassemia (NTDT). 2ND EDITION Thalassemia International Federation. Publication No. 22; ISBN 978-9963-717-11-8

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